2025년 연구모임으로 선정된 '바이오로드'이 지난 4월 24일 모임을 가졌습니다. 모임에서 제공한 강의 내용을 공유합니다.

□ 주제: RNA 및 대사질환 치료제 글로벌 최신동향 및 기술이전 후기

 - 이동기 올릭스 대표

<이동기 대표가 강의하는 모습>

1. RNA 치료제의 개념과 분류

-RNA 치료제는 mRNA 백신뿐 아니라 siRNA, antisense oligonucleotide(ASO) 등을 포함한 올리고핵산 기반 치료제를 아우름.

-siRNA는 특정 mRNA에 상보적인 서열을 가진 이중가닥 RNA로, 질병 유발 단백질의 발현을 상위 단계에서 억제함.

-mRNA는 단백질을 생성하는 방식의 치료제인 반면, siRNA는 해당 단백질 생성을 차단.

2. RNA 간섭(RNAi)의 역사

-1998년 Fire & Mello의 연구로 RNA 간섭 원리 규명 → 2006년 노벨상 수상.

-인간 세포에서는 긴 이중가닥 RNA가 항바이러스 반응을 유발하는 문제가 있었으나, 짧은 siRNA를 통해 이를 회피하는 전략이 등장.

-Tuschl 특허 기반으로 2001년 Alnylam 설립 → siRNA 치료제 개발 본격화.

3. siRNA 치료제의 발전

-2018년 첫 승인된 siRNA 치료제 이후 현재까지 7종 승인.

-대부분은 간을 타깃으로 하고 있으며, GalNAc 접합체 기반의 간세포 특이적 전달기술이 주류.

-siRNA는 투여 빈도가 낮고, 효능 유지 기간이 길다는 장점 보유 (예: 연 1회 투여도 가능).

4. 올리고핵산 치료제의 장점과 한계 극복

-기존 저분자/항체 치료제가 접근하기 어려운 유전자에도 염기서열만 바꾸면 표적 가능.

RNA는 불안정하므로 화학적 변형 및 전달 기술(LNP, GalNAc 등)이 병행되어야 치료제로 활용 가능.

-siRNA는 플랫폼 기술로 다양한 신약 후보 파이프라인 확보 가능.

5. 올릭스(Olix)의 현황과 전략

-2010년 설립, 2018년 코스닥 상장. 미국 보스턴, 샌디에이고에 법인 운영.

-자가전달 비대칭 siRNA 구조 및 GalNAc 기반 간 타깃 치료제 플랫폼 확보.

-간 질환 외에도 피부(탈모, 비대흉터), 눈(황반변성) 등 다양한 적응증에 파이프라인 구축 중.

-GalNAc 링커 기술은 자체 독자적 특허 확보 진행 중.

6. 향후 전망

-siRNA 기반 RNA 간섭 치료제는 기존 기술로 접근이 어려운 질환을 공략 가능.

-간을 넘어서 지방조직, 중추신경계 등 타 조직으로의 전달기술 개발이 핵심 과제로 부상.

-높은 플랫폼 확장성 및 빠른 신약 후보 도출 가능성으로 글로벌 신약 시장에서 핵심 모달리티로 성장 중.